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Malattie ultra rare, i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema in Europa e in Italia

23 Maggio 11:00 13:00

Nell’ambito delle malattie rare un argomento attualmente molto discusso, anche dalle agenzie regolatorie, è quello delle malattie ultra rare, identificate come quelle che hanno una frequenza inferiore a un caso su un milione.Il dibattito su queste patologie rappresenta uno dei punti chiave della revisione del Regolamento (CE) n. 141/2000 sui farmaci orfani che ha l’obiettivo di produrre una normativa in grado di rispondere concretamente alle esigenze mediche insoddisfatte ed incentivare lo sviluppo e la ricerca di terapie in grado di intervenire in questi settori. Un esempio europeo è il progetto PRIME lanciato dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per rafforzare il sostegno allo sviluppo di medicinali che mirano a un’esigenza medica insoddisfatta. La condizione che vivono le persone con malattia ultra rara può essere molto differente: per alcuni non ci sono terapie specifiche né ricerca, e talvolta i pazienti rimangono senza una diagnosi. Per altri invece la ricerca è riuscita, grazie agli incentivi europei ed italiani, a mettere a punto delle terapie specifiche, che cambiano la storia della malattia e permettono di strutturare dei percorsi precisi di presa in carico.
Al fine di illustrare e discutere il dibattito in corso, le buone pratiche ed evidenziare anche i bisogni dei pazienti OMaR-Osservatorio Malattie Rare con il contributo non condizionante di Sanofi organizza al MoMeC, Via della Colonna Antonina 52, Roma, l’incontro in modalità phygital Malattie ultra rare, i bisogni dei pazienti e le risposte del sistema in Europa e in Italia.
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